مجله پزشکی دکتر حصارکی

این سایت مطالب علمی و کاربردی پزشکی را با استناد به منابع معتبر در دسترس کاربران قرار می‌دهد.

ژن‌درمانی انقلابی: راهکاری دائمی برای کنترل کلسترول بد و تری‌گلیسیرید

253508

در یک تحول چشمگیر در عرصه پزشکی، دانشمندان با بهره‌گیری از فناوری پیشرفته ویرایش ژن CRISPR، موفق به توسعه یک روش ژن‌درمانی نوآورانه شده‌اند که پتانسیل حذف دائمی کلسترول «بد» (LDL) و تری‌گلیسیرید از خون را دارد. این دستاورد بی‌نظیر که نتایج اولیه آن امیدوارکننده گزارش شده است، می‌تواند زندگی میلیون‌ها نفر در سراسر جهان را دگرگون ساخته و نیاز به مصرف روزانه داروهای کنترل کلسترول را برای همیشه از بین ببرد.

کاهش چشمگیر کلسترول با یک تزریق واحد: نتایج اولیه امیدوارکننده ژن‌درمانی

مطالعات آزمایشی اخیر، که جزئیات آن در نشریه معتبر New England Journal of Medicine به چاپ رسیده، حاکی از موفقیت‌آمیز بودن این ژن‌درمانی در کاهش قابل توجه سطوح کلسترول LDL و تری‌گلیسیرید در بیماران است. بر اساس این یافته‌ها، سطح کلسترول بد در شرکت‌کنندگان نزدیک به ۵۰ درصد و میزان تری‌گلیسیریدها به طور میانگین ۵۵ درصد کاهش یافته است. این کاهش چشمگیر و پایدار، تنها با یک دوز تزریقی حاصل شده و انتظار می‌رود اثرات آن دائمی باشد. این روش درمانی جدید، در صورت تایید در فازهای بعدی، می‌تواند جایگزین مطمئن و کارآمدی برای داروهای مصرفی روزانه باشد که هم‌اکنون توسط میلیون‌ها نفر برای مدیریت کلسترول خود استفاده می‌شوند.

image

ژن ANGPTL3 و نقش آن در کنترل کلسترول: مکانیسم عمل ژن‌درمانی

کلسترول LDL و تری‌گلیسیریدها از جمله چربی‌های حیاتی هستند که در کبد تولید می‌شوند، اما افزایش بیش از حد آن‌ها در خون می‌تواند به تجمع رسوبات چربی در رگ‌ها منجر شود. این رسوبات عامل اصلی بیماری‌های قلبی-عروقی، به عنوان یکی از مهم‌ترین دلایل مرگ و میر در جهان، به شمار می‌آیند. پژوهشگران در این مطالعه، ژنی به نام ANGPTL3 را به عنوان هدف درمانی شناسایی کرده‌اند. این ژن نقش کلیدی در تنظیم سطوح این چربی‌ها ایفا می‌کند. جالب است بدانید که حدود یک در ۲۵۰ نفر به طور طبیعی دارای جهشی در این ژن هستند که باعث غیرفعال شدن آن می‌شود و در نتیجه، این افراد به طور طبیعی سطوح بسیار پایینی از LDL و تری‌گلیسیرید دارند و کمتر در معرض خطر بیماری‌های قلبی قرار می‌گیرند. فناوری ویرایش ژن CRISPR با دقت بالا، این فرصت را فراهم آورده تا همین جهش محافظتی به صورت هدفمند در سلول‌های کبدی افراد دیگر نیز ایجاد شود و مکانیسم طبیعی کنترل کلسترول را تقویت کند.

برتری ژن‌درمانی کلسترول بر روش‌های درمانی فعلی

با وجود توصیه‌های همیشگی در خصوص رژیم غذایی سالم و فعالیت بدنی، بسیاری از افراد، خصوصاً آن‌هایی که زمینه ژنتیکی مساعدی دارند، به تنهایی قادر به کنترل مطلوب سطح کلسترول خون خود نیستند. پزشکان توصیه می‌کنند سطح کلسترول LDL در خون کمتر از ۱۰۰ میلی‌گرم در دسی‌لیتر باشد، هدفی که دستیابی به آن برای همه آسان نیست. داروهای موجود، هرچند موثرند، اما معمولاً قادر به کاهش همزمان هر دو نوع کلسترول LDL و تری‌گلیسیرید نیستند و بیماران اغلب مجبور به مصرف چندین داروی مختلف به صورت مادام‌العمر می‌شوند. این ژن‌درمانی جدید، با رویکرد یک‌باره و دائمی خود، مزیت بزرگی نسبت به درمان‌های دارویی فعلی دارد. این روش نه تنها می‌تواند هر دو نوع چربی مضر را به طور چشمگیری کاهش دهد، بلکه بیماران را از بار مالی و دشواری‌های مصرف روزانه دارو رها می‌سازد.

چشم‌انداز و امید به آینده جهانی ژن‌درمانی برای سلامت عمومی

مرحله نخست آزمایش‌های بالینی این ژن‌درمانی، ایمنی آن را در ۱۵ بیمار تایید کرده و نتایج حاصل از آن بسیار دلگرم‌کننده است. دکتر استیون نیسن، استاد پزشکی دانشکده پزشکی لرنر کلینیک کلیولند و از محققان این پروژه، اعلام کرده است که فاز بعدی آزمایش‌ها طی ماه‌های آتی آغاز خواهد شد. این مرحله شامل تعداد بیشتری از بیماران با سطوح بالای کلسترول یا تری‌گلیسیرید خواهد بود. در صورت موفقیت‌آمیز بودن مراحل بعدی و تکرار این نتایج مثبت، این ژن‌درمانی می‌تواند به عنوان یک سلاح قدرتمند و ماندگار در برابر بیماری‌های قلبی-عروقی، که همچنان یکی از بزرگ‌ترین چالش‌های سلامت بشر محسوب می‌شوند، شناخته شود. این پیشرفت علمی نویدبخش آینده‌ای است که در آن مدیریت کلسترول، به جای یک نبرد مادام‌العمر، با یک راه حل دائمی و موثر همراه خواهد بود و کیفیت زندگی میلیون‌ها انسان را بهبود خواهد بخشید.

مجله پزشکی دکتر حصارکی


مطالب مرتبط

Leave a Reply

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *